العلاج الجيني للحصول على شكل نادر من العمى المعتمدة في الولايات المتحدة

- Dec 27, 2017-

وافق المسؤولون الصحيون الأمريكيون مؤخرا على أول علاج للعلاج الجيني لمرض موروث - وهو النوع الذي يمكن أن يمر من الوالدين إلى الطفل.

العلاج يحسن مرأى من المرضى الذين يعانون من طفرة جينية التي تدمر قدرتها على رؤية. هذا هو أول العلاج الجيني المعتمدة حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى.

وعادة ما يبدأ الأشخاص المصابون بالمرض بفقدان البصر قبل بلوغهم سن 18 عاما. وغالبا ما يتقدم هذا المرض إلى العمى الكلي. الجين الذي يسبب المرض يمكن أن يظهر فجأة عندما يولد الطفل مع نسخة من الجين من كلا الوالدين.

ويعتقد أن بضعة آلاف فقط من الناس في الولايات المتحدة لديهم الشرط.

يتلقى المرضى العلاج، ودعا لوكستورنا، من خلال اثنين من الحقن، واحدة لكل عين. هذه تحل محل الجينة المشكلة التي تمنع الشبكية، الأنسجة في الجزء الخلفي من العين، من تغيير الضوء إلى إشارات إلكترونية إرسالها إلى الدماغ.

تلقى ميستي لوفيليس واحدة من العلاجات في وقت مبكر. وقالت: "واحدة من أفضل الأشياء التي رأيتها من أي وقت مضى منذ الجراحة هي النجوم، وأنا لم أكن أعرف أنها كانت النقاط الصغيرة التي طرفة".

لم تضع شركة سبارك ثيرابيوتيكش سعر العلاج. إلا أن أبحاثها الخاصة قد وضعت قيمة العلاج بنحو مليون دولار.

وتقول الشركة السبب في ارتفاع سعر يرجع إلى توقعاتهم أن لوكسترنا سوف تعطى مرة واحدة فقط، مع آثار إيجابية دائمة. حتى الآن، وقد بحثت الشركة المرضى في دراسة لمدة أربع سنوات، ولم ير رؤيتها تزداد سوءا.

وقد وافقت ادارة الغذاء والدواء على ثلاثة علاجات للجينات منذ اغسطس. العلاجين الآخرين هي علاجات مصممة خصيصا لأشكال سرطان الدم.

نجاح جديد لحقل صعب

وتمثل الموافقة نموا هاما في مجال الدراسة الذي كافح مع المخاوف المتعلقة بالسلامة.

في عام 1999، توفي مريض يعالج من اضطراب استقلابي نادر في جامعة بنسلفانيا. في حالة أخرى، المرضى الذين عولجوا من اضطراب المناعة في وقت لاحق تطور سرطان الدم.

وقال الدكتور ديفيد فالي إن الإثارة حول إمكانيات الطب الجيني تخلق فرصا للبحث عن الأمراض الفردية.

وقالت الباحثة في جامعة بنسلفانيا الدكتور جان بينيت انها وزوجها الدكتور ألبرت ماغوير، تخيلت لأول مرة باستخدام الطب الجيني لعلاج العمى في شبكية العين في منتصف 1980s.

ولكن الأمر استغرق سنوات عديدة لتطوير العلم والتكنولوجيا. وقد حدثت أول اختبارات حيوانية في عام 2000 وأول اختبارات بشرية في عام 2007.

"لم نكن نعرف ما هي الجينات التي تسبب المرض، لم يكن لدينا نماذج حيوانية مع تلك الجينات، لم يكن لدينا القدرة على استنساخ الجينات وتسليمها إلى شبكية العين، لذلك استغرق الأمر وقتا لتطوير كل ذلك" .


زوج من:ميبس توقع انبعاث الذهب الخام العالمي 1.7 مليار طن هذا العام في المادة التالية :الصين-تايلاند السكك الحديدية عالية السرعة لتكون جاهزة للعمل في أوائل عام 2023: الوزير التايلاندي